Geeniteraapia mis see on, kuidas seda tehakse ja mida saab ravida

Geeniteraapia, tuntud ka kui geeniteraapia või geeni redigeerimine, on uuenduslik ravi, mis koosneb tehnikate komplektist, mis võivad olla spetsiifiliste geenide muutmise kaudu kasulikud keerukate haiguste, näiteks geneetiliste haiguste ja vähi, ravis ja ennetamisel..

Geene võib määratleda kui pärilikkuse põhiüksust ja need koosnevad konkreetsest nukleiinhapete järjestusest, see tähendab DNA-st ja RNA-st, ja mis sisaldavad teavet inimese omaduste ja tervise kohta. Niisiis seisneb seda tüüpi ravi haiguse poolt mõjutatud rakkude DNA muutuste tekitamises ja organismi kaitsefunktsiooni aktiveerimises, et kahjustatud kude ära tunda ja soodustada selle eemaldamist..

Selliselt ravitavad haigused on sellised, mis hõlmavad DNA mõningast muutust, näiteks vähk, autoimmuunhaigused, diabeet, tsüstiline fibroos, teiste degeneratiivsete või geneetiliste haiguste seas, kuid paljudel juhtudel on need alles arengujärgus. testid.

Kuidas seda tehakse

Geeniteraapia seisneb geenide kasutamises ravimite asemel haiguste raviks. See toimub haiguse ohustatud koe geneetilise materjali muutmise abil normaalseks. Praegu on geeniteraapias läbi viidud kaks molekulaarset tehnikat, CRISPR ja Car T-Cell meetodid:

CRISPR-i tehnika

CRISPR-tehnika seisneb DNA spetsiifiliste piirkondade muutmises, mis võivad olla seotud haigustega. Seega võimaldab see tehnika muuta geenid kindlates kohtades täpsel, kiirel ja odavamal viisil. Üldiselt saab seda tehnikat läbi viia mõne sammuga:

• Identifitseeritakse spetsiifilised geenid, mida võib nimetada ka sihtgeenideks või nende järjestusteks;
• Pärast tuvastamist loovad teadlased sihtpiirkonda täiendava “RNA juhendjärjestuse”;
• See RNA paigutatakse rakku koos Cas 9 valguga, mis toimib sihtmärk-DNA järjestuse lõikamisel;
• Seejärel sisestatakse eelmisesse järjestusse uus DNA järjestus.

Enamik geneetilisi muutusi on seotud geenidega, mis asuvad somaatilistes rakkudes, st rakkudes, mis sisaldavad geneetilist materjali, mida ei edastata põlvest põlve, piirates muutusi ainult selle inimesega. Siiski on ilmnenud uuringud ja katsed, mille käigus CRISPR-i tehnikat teostatakse sugurakkudega, see tähendab munaraku või spermaga, mis on tekitanud mitmeid küsimusi tehnika kasutamise ja selle ohutuse kohta inimese arengus..

Tehnika ja geenide redigeerimise pikaajalised tagajärjed pole veel teada. Teadlaste arvates võib inimese geenidega manipuleerimine muuta inimese vastuvõtlikumaks spontaansete mutatsioonide tekkeks, mis võib põhjustada immuunsussüsteemi üleaktiveerimise või tõsisemate haiguste ilmnemise.

Lisaks arutelule geenide redigeerimise üle, et pöörduda tulevaste põlvkondade spontaansete mutatsioonide ja muutuste edasikandumise võimaluste ümber, on laialdaselt arutatud ka protseduuri eetilisi küsimusi, kuna seda tehnikat saab kasutada ka beebi omaduste muutmiseks, nagu silmade värv, pikkus, juuste värv jne..

Autode T-raku tehnika

Car T-Cell tehnikat kasutatakse juba Ameerika Ühendriikides, Euroopas, Hiinas ja Jaapanis ning hiljuti kasutati seda Brasiilias lümfoomi raviks. See tehnika seisneb immuunsussüsteemi muutmises, nii et kasvajarakud on kehast hõlpsasti äratuntavad ja elimineeritavad.

Selleks eemaldatakse inimese kaitse-T-rakud ja nende geneetilist materjali manipuleeritakse, lisades rakkudesse CAR-geeni, mida tuntakse kimäärse antigeeni retseptorina. Pärast geeni lisamist suureneb rakkude arv ja alates hetkest, kui on kontrollitud piisav arv rakke ja olemas on kasvaja tuvastamiseks kohandatud struktuurid, põhjustab inimese immuunsussüsteemi halvenemine ja seejärel süstimine. kaitserakkude modifitseeritud CAR-geeniga.

Seega toimub immuunsussüsteemi aktiveerimine, mis hakkab kasvajarakke kergemini ära tundma ja saab neid rakke tõhusamalt elimineerida..

Haigused, mida geeniteraapia saab ravida

Geeniteraapia on paljulubav mis tahes geneetilise haiguse raviks, kuid ainult mõne jaoks on seda juba võimalik läbi viia või see on katsetamisjärgus. Geneetilist toimetamist on uuritud geneetiliste haiguste, näiteks tsüstilise fibroosi, kaasasündinud pimeduse, hemofiilia ja sirprakulise aneemia raviks, kuid seda on peetud ka tehnikaks, mis aitab edendada tõsisemate ja keerukamate haiguste, näiteks näiteks vähk, südamehaigused ja HIV-nakkus.

Hoolimata sellest, et geene on rohkem uuritud haiguste raviks ja ennetamiseks, saab geene redigeerida ka taimedes, nii et need muutuksid kliimamuutuste suhtes tolerantsemaks ning parasiitide ja pestitsiidide suhtes vastupidavamaks ning toitudes eesmärgiga toitvam.

Geeniteraapia vähi vastu

Mõnes riigis rakendatakse juba vähiravi geeniteraapiat ja see on eriti näidustatud näiteks leukeemia, lümfoomi, melanoomi või sarkoomi erijuhtudel. Seda tüüpi teraapia seisneb peamiselt keha kaitserakkude aktiveerimises, et tuvastada tuumorirakud ja neid eemaldada, mida tehakse patsiendi kehasse geneetiliselt muundatud kudede või viiruste süstimisega..

Arvatakse, et tulevikus muutub geeniteraapia tõhusamaks ja asendab praegused vähiravi, kuna see on endiselt kallis ja nõuab arenenud tehnoloogiat, on see eelistatavalt näidustatud juhtudel, kui keemiaravi, kiiritusravi ei reageeri ja kirurgia.